[COVID-19] 치료(2) 개발중인 의약품의 동정적 사용 정책

개발중인 의약품의 동정적 사용 정책 (Expanded access program)

 

테스트 중이나 아직 FDA/식약처에 승인 받지 못한 약물(unapproved drug)을 ‘investigational drug’라고 하며 이러한 약물들은 보통 임상 시험을 할 때만 환자에게 사용할 수 있습니다. 하지만 불치병 혹은 난치병의 일부 환자들은 참여 할 수 있는 임상을 찾기 어렵습니다 (너무 먼 임상 장소, 임상 시험에 적합하지 않은 조건 등). 이렇게 임상에 참여하지 못하는 환자들에게 다양한 치료기회를 부여한다는 측면에서 만들어진 ‘약물의 동정적 사용’ 제도를 통해 승인되지 않은 약물을 임상시험을 거치치 않고 치료의 목적으로 사용할 수 있게 됩니다.

 

 

 

Expanded access program (EAP, Compassionate use)

 

미국에서는 아직 허가 받지 않은 약물을 치료에 사용할 수 있는 'expanded access program’이라는 정책이 있습니다. 이는 compassionate use라고도 불리며 한국어로는 동정적 (온정적) 사용 승인 계획이라고 합니다. 이 제도는 생명에 위협이 있거나 아주 심각한 질병을 앓고 있는 환자 중 적절한 치료제가 없고 참여할 수 없는 임상 시험이 없을 경우 허가 받지 않는 약물 혹은 의료기기를 사용할 수 있도록 허용하는 것입니다.

 

이 제도는 사용 요청 범위에 따라 세가지 타입으로 나눌 수 있습니다.

• Individual use EAP: 개별 환자에 대해서 의사가 사용하고자 하는 약물이 회사에서 제공이 가능한지의 여부를 알아보고 FDA에 허가 요청을 합니다.
• Intermediate (medium-size) use EAP: 약물을 제공하는 회사가 약물 개발의 초기 혹은 후기 단계에서 환자 그룹에게 제공하고 관리합니다.
• Widespread (large-scale) use EAP: 약물 개발의 후기 단계에서 임상 시험에 참여하지 못하는 환자 그룹에게 제공하고 관리합니다..

 

COVID-19의 치료제로 거론되고 있는 길리어드사의 렘데시비르는 아직 승인받지 못한 약품으로, 초기에는 개별적 (individual) 요청으로 사용이 되었지만 같은 많은 수의 적용이 필요한 상황이 되면서 개별적이 요청이 효율적이지 못하기 떄문에 확장된 접근을 할 수 있는 프로그램으로 전환하였습니다.

 

 

Right to try

EAP와 유사하지만 FDA의 허가를 받지 않고도 승인받지 않은 약물을 사용할 수 있도록 하는 ‘Right to try(시도할 권리)’라는 제도도 있습니다. 이 법은 2018년도에 통과되었고 특히 승인된 모든 치료를 시도해본 말기 환자들에게 적용할 수 있도록 만들어졌습니다.

 

 

 

국내의 동정적 사용 승인

국내에서도 약사법 제 34조를 통해 (임상시험용의약품의 치료목적 사용승인) 약물의 동정적 사용이 이루어지고 있습니다. 불치병 혹은 암 말기 환자 등이 적절한 치료제가 없어 치료를 포기하는 상황에서 시판 승인 전의 신약을 무상으로 공급해주는 제도입니다.

 

동정적으로 사용할 수 있는 의약품의 범위는 나라별로 조금씩 다릅니다. 우리나라의 경우 국내에서 임상시험계획 승인을 받은 의약품에 한해 시행되고 있으며, 미국/유럽의 경우 국내 제한없이 임상 2상까지 완료된 의약품을 사용할 수 있으며 미국에서는 긴급한 경우 FDA에 별도로 신쳥해 승인을 받을 수 있습니다. 또한 호주의 경우 안정성 및 유효성에 대한 자료가 있는 약제로 사용 범위를 넓혔다고 합니다.

 

 

 

 

 

출처: FDA, American cancer society

https://www.fda.gov/news-events/public-health-focus/expanded-access

https://www.cancer.org/treatment/treatments-and-side-effects/clinical-trials/compassionate-drug-use.html